акции биотехов на NYSE и других площадках

Предлагаю выкладывать сюда всю полезную информацию по зарубежным биотехам и производителям лекарств и приборов для медицины.

Акции биофармы были крайне волатильны на этой неделе, поскольку акции реагировали на отчеты фармгигантов и несколько решений FDA. Отчеты крупных фармацевтических компаний, включая Merck & Co., Inc. $MRK, Amgen Inc. $AMGN, Eli Lilly and Company $LLY и Novartis AG $NVS, были невпечатляющими.

📉 Акции Adverum Biotechnologies $ADVM упали после сообщения о серьезном нежелательном явлении в исследовании, оценивающем исследуемую генную терапию диабетического макулярного отека.

✍🏻 КАЛЕНДАРЬ PDUFA НА ЭТУ НЕДЕЛЮ

📍Sol-Gel Technologies $SLGL заявила, что FDA еще не пришли к решению об одобрении их Эпсолай геля.

📍Ardelyx $ARDX сообщили о переносе даты PDUFA на 3 месяца. Действия FDA продолжают пугать инвесторов своей непредсказуемостью и, порой, неадекватностью.

✍🏻 ПРЕЗЕНТАЦИИ КЛИНИЧЕСКИХ ИСПЫТАНИЙ В МАЕ

📍Американская психиатрическая ассоциация, APA, Ежегодное собрание 2021 г. (виртуальное): 1-3 мая

📍Ассоциация исследований в области зрения и офтальмологии, или ARVO, 2021 Виртуальная встреча: 1-7 мая

📍Всемирный конгресс по вакцинам, Вашингтон (виртуальная встреча): 4-6 мая

📍 Европейское общество медицинской онкологии, ESMO, Виртуальный конгресс по раку груди 2021: 5-8 мая

📍Компания Vaxart, Inc. $VXRT планирует представить в понедельник новые данные, сравнивающие ответы Т-клеток, полученные от ее вакцины VXA-CoV2-1, с ответами на другие вакцины. Предварительное время — 19:00 по МСК.

📍Adverum: данные фазы 1 интравитреальной генной терапии ADVM-022 при неоваскулярной возрастной дегенерации желтого пятна (понедельник, 23:30-01:00 по МСК)

📅Календарь Adcom

📍Консультативный комитет FDA по артриту должен встретиться в четверг, чтобы обсудить NDA ChemoCentryx, Inc. $CCXI для пероральных капсул авакопана для лечения васкулита, связанного с антинейтрофильными цитоплазматическими антителами. Встреча состоится с 17:00 до 23:15 по МСК.

Отсюда:
https://stocktwits.ru/%f0%9f%94%a5%e2%9d%97%ef%...

Сравнение американских фарм компаний
https://t.me/usamarke1/1014

Biogen #BIIB -3,7 % после выхода отчетности

Отчетность📋

💰Выручка 2,7 b$ (+1,5% к прогнозу) (-23% г/г)
💰Чистая прибыль 404,6 m$ (-71% г/г)
💰EPS 5,34 $ (+6,3 % к прогнозу)

Выручка по сегментам

📍 Рассеянный склероз – 2,2 b$ (-24% г/г, 81,5% выручки)
📍 Спинальная мышечная атрофия – 180 m$ (-49,7% г/г, 6,6% выручки)
📍 Биосимиляры – 93,3 m$ (-14,6% г/г, 3,5% выручки)
📍 Роялти и Остальные платежи – 209 m$ (+29% г/г, 8,4% выручки)

С февральского отчета положение компании продолжило ухудшаться. Выручка и прибыль по-прежнему падают, а ситуация с одобрением и продажей основных лекарств Biogen не самая лучшая.

Продажи франшизы biotech по рассеянному склерозу (MS) упали до 1,7 b$ (-26% г/г). Самым тяжелым ударом для эмитента по-прежнему оказался проигранный суд Mylan и аннулирование патентного права на продажу Tecfidera. Несмотря на то, что это событие произошло еще в предыдущем квартале, Biogen все еще расплачивается с последствиями этой ситуации. Продажи данного препарата упали на 56,5% г/г с 1,1 b$ до 479 m$.

Но и на этом негатив для компании не заканчивается. Еще один препарат, на который Biogen возлагала большие надежды, не показал должного результата. Продажи лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии Spinraza упали до 521 m$ (-8% г/г).

Также раннее ожидалось, что экспериментальный препарат от болезни Альцгеймера Aducanumab получит одобрение FDA к 7 июня 2021 года. Однако на последнем собрании FDA подавляющим большинством голосов проголосовала против одобрения.

За прошедший квартал можно было наблюдать лишь две положительные новости у Biogen. Продажи препарата от рассеянного склероза Ocrevus подскочили до 209 m$ (+29% г/г). Новое приложение MS Vumerity, которое помогает следить за лечением пациентов, также постепенно набирает обороты. Объем продаж в 1 квартале 2021 года составил 74 m$ по сравнению с 2,4 m$ годом раннее.

Подведем итоги. Выручка и прибыль Biogen падают уже на протяжении нескольких кварталов подряд. Препарат от болезни Альцгеймера – Aducanumab, на который мы делали ставку, вероятнее всего одобрен не будет. Также другие препараты компании находятся либо под давлением из-за высокой конкуренции, либо показывают очень слабую положительную динамику. На данный момент у эмитента накопилось слишком много проблем, спасти ситуацию может только большой портфель разрабатываемых препаратов.

https://t.me/usamarke1/1193

Johnson & Johnson #JNJ +2,3% после выхода отчетности

Подробный разбор: https://t.me/usamarke1/1805

Отчетность📋

💰Выручка 22,3 b$ (+1,5% к прогнозу) (+7,9% г/г)
💰Чистая прибыль 6,2 b$ (+7% г/г)
💰EPS 2,32 $ (+7,5% к прогнозу)

Выручка по сегментам

📍Потребительское здоровье 3,5 b$ (-2,3% г/г, 15,7% выручки)
📍Фармацевтика 12,2 b$ (+9,5% г/г, 54,7% выручки)
📍Медицинское оборудование 6,6b$ (+10,9% г/г, 29,6% выручки)

Johnson & Johnson отчитались о рекордной чистой прибыли за первый квартал 2021 года. Самая важная новость для эмитента была связана с началом производства вакцины от COVID 19. Пока что компания не может получить одобрение из-за редких проблем, связанных со свертываемостью крови. Но даже несмотря на это, J&J уже удалось заработать около 100 m$ благодаря предзаказам на вакцину.

Сегмент медицинского оборудования показал наибольший прирост почти на 11% г/г при том, что пандемия оказала сильное влияние на него. Руководство компании заявило, что посещения процедур вернулись на доковидные уровни. У J&J очень большие ожидания от данного сегмента и они прогнозируют значительное увеличение выручки от медицинского оборудования уже во второй половине 2021 года.

Крупнейший сегмент J&J - фармацевтика - также показал хорошие результаты в первом квартале. Этот рост во многом был связан с увеличением продаж по нескольким основным продуктам. Продажи препарата для лечения миеломы – Darzalex составили 1,4 b$ (+45,6% г/г), а Stelara и Tremfya от аутоиммунных заболеваний показали уверенные результаты в 2,1 b$ (+18,1% г/г) и 418 m$ (+41% г/г) соответственно.

Сегмент потребительского здоровья компании пока что показывает отрицательную динамику. Руководство объяснило это влиянием пандемии. J&J также возлагают большие надежды на данный сегмент и прогнозируют рост на 14,6% ежегодно до 2024 года. Было объявлено о повышении дивидендов на 5%.

J&J показал хорошие результаты. Ждем продолжения восстановления потребительского сегмента и мед. оборудования. Есть надежда и на вакцину, которая также может помочь увеличить выручку.

Сегодня в разборе биотехнологичeский сектор. Инвестируя в данные компании, человек подвергает себя большому риску. Сегмент один из наиболее волатильных, но в случае диверсифицированного вложения инвестор может получить +50-100% за несколько лет. Однако стоит разбираться в эмитентах и инвестировать в наиболее перспективные.

1️⃣ Acadia - Компания не имеет конкурентов. Препарат NUPLAZID - единственное одобренное FDA средство для лечения галлюцинаций и бреда, связанных с психозом при болезни Паркинсона (PDP). Адресный рынок 300 000 человек или 2,5b$, длина патентного права до 2028 года. Пока что у компании один одобренный препарат, однако еще три находятся на стадии разработки

📍Harmony – лечение психоза, связанного с деменцией. К апрелю 2021 года FDA даст окончательное решение по одобрению препарата. Адресный рынок 1,2 миллиона человек, может добавить 2,5b$
📍Pimavanserin 3 фаза клинических испытаний. Лекарство направлена на лечение симптомов шизофрении, это не лекарство от него, а препарат для снижения симптомов. Пока что не известен адресный рынок.
📍Trofinetide – для лечения синдрома Ретта (Неврологическое заболевание). Адресный рынок довольно мелкий 20 000 -40 000 человек, но препарат получил «Fast Track» на одобрении. Чаще всего такие препараты очень дорогие, но это мы узнаем в 2021 году.

Acadia, наверное, один из лучших биотехов по очень крутой цене. Потенциально компания будет увеличивать выручку на 30-40% в год.



2️⃣ Alnylam – биотех с необычной специализацией развития. Компания разрабатывает продукты на основе РНК-интерференции. Это пока что единственный эмитент на данном рынке, который имеет одобренный препарат. Суть технологии в том, что, лекарство воздействует на РНК и блокирует поступление информации из ДНК в белок. Это существенно влияет на развитие, вся разработка очень дорогостоящая и долгая. Первый препарат был изобретен спустя 16 лет после начала исследования.

У компании два одобренных препарата каждый из которых уже приносит хорошую выручку. Основной продукт Onpattro – лечение наследственных заболеваний. Стоимость препарата составляет 345 000 $ на пациента в год. На данный момент более 1500 человек принимают данный препарат, адресный рынок около 300 000 человек. Приблизительная выручка может достигнуть 2-3 b$ к 2024-ому году. Конкурентов нет.
Препарат Givlaari используется для лечения острой печеночной порфирии (AHP). Маленький адресный рынок 4000/5000 человек в США, ориентировочная выручка в год может составить 700m$ (к 2023-24 году).

📝Есть еще препараты в разработке, компания не имеет долга и конкурентов. Выручка растет на 100% в год. Оценка эмитента адекватная. Единственным недостатком является очень затратное производство, прибыли нет затраты в год 720m$ при этом новые препараты могут еще 5-10 лет находится на стадии исследований.



3️⃣ Biomarin Pharmaceuticals – имеет шесть одобренных препаратов, в разработке находятся 2 лекарства на последней фазе и 3 препарата на второй фазе клинических испытаний. Выручка растет на 15-20% в год.

FDA одобрило новый препарат Vosoritide – от болезни приводящей к карликовости за счет недоразвития длинных костей. Она встречается у 1 из 20 000 новорожденных. Производство должно начаться в начале 2021 году. К 2024 году выручка от препарата составит 1b$. Адресный рынок 3-4b$

💰Кроме того, есть Aldurazyme, одобренное для лечения редкого генетического заболевания Мукополисахаридоза I. Адресный рынок 1,5-2b$, количество пациентов 200 000. Главный недостаток, что ключевое лекарство Valrox на которое была ставка не прошло успешное клиническое испытание, а в 2021 году уже появится аналог от Spark Therapeutics

Сравнение биотехнологичский сектор часть 1 https://t.me/usamarke1/1449

Ionis Pharmaceuticals

Компания специализируется на производстве препаратов для очень узкоспециализированного рынка. Компания нацелена на обнаружение и разработку терапевтических средств, воздействующих на РНК. В прошлом посте мы разбирали Alnylam, которая развивается в том же сегменте, но в отличие от конкурента, разрабатывает и продает лекарства самостоятельно. Ionis же реализует препараты через Biogen. Ionis получает только 14,5% роялти от этого сотрудничества. В то же время у компании очень большой портфель препаратов в разработке, но стоит заметить, что всего 5 находятся на последней стадии. Лекарства перспективные, но еще неизвестна вероятность одобрения, к тому же и конкуренты очень сильные.


2️⃣ Exelixis

Эмитент имеет один отличный препарат, который используется для лечения различных типов рака. Cabometyx (был одобрен в 2012 году) от рака щитовидной железы (4% текущей выручки). В 2015 году лекарство было одобрено для лечения различных форм рака кожи. В 2016 для лечения пациентов с почечно-клеточной карциномой. А в январе 2019 года FDA одобрило Cabometyx для лечения наиболее распространенного типа рака печени.

👍На этом компания не останавливается, потенциально препарат может быть одобрен для 15 типов рака, уже сейчас планируется подать 100 заявок в FDA. Cabometyx позволяет очень быстро наращивать выручку, за 6 лет с 25m$ до 957m$ (+3828%). Exelixis концентрирует выручку на одном препарате и пока что планирует развивать только его. Но при этом компания инвестирует более 53,3% выручки в исследования и разработки, и имеет ряд контрактов с такими грандами как Pfizer, Biogen и Roche. Текущая просадка позволяет взять эмитента по отличной цене, мультипликатор P/S всего 5,9 учитывая перспективы роста - это отличная сделка. Продолжим докупать эмитента в портфель роста.



3️⃣ Aerie Pharmaceuticals

В портфеле находится 2 препарата, которые конкурируют друг с другом. Они направлены на снижение внутриглазного давления. Несмотря на то что препараты показали результаты в два раза лучше аналогов, они не смогли показать заявленные результаты. Реальные данные за 2019 год оказались на 36% ниже прогнозируемых (70 m$ вместо 110m$), выручка растет гораздо ниже ожиданий.

⚖️В портфеле разработок находится 5 препаратов, большая часть которых выйдет на рынок в 2022 году (один из них в 2021 году). Но все они будут конкурировать друг с другом. Адресный рынок составляет 3b$. Довольно опасный вариант для инвестирования.

🔎Не рекомендуем

4️⃣ Heron

Очень опасный вариант для инвестирования, у эмитента пока что нет ни одного препарата. FDA отклонил единственное лекарство неопиоидного обезболивающего Zynrelef. Ожидаемый адресный рынок составляет 3b$, приблизительная выручка от препарата уже к 2024 году могла бы достигла 1b$. Неудивительно, что после отказа комиссии акции обвалились на 30%.

📃Отказ одобрения Zynrelef был связан с четырьмя неклиническими факторами. Это позволит ближайшее время подать повторную заявку, после того как компания исправит негативные моменты.

Пока что аналитики прогнозируют, что выручка будет падать до конца следующего года (продажи Zynrelef по предварительной заявке), но после 2021 года финансовые показатели будут расти на 30-40%. Идея рискованная, особенно учитывая оценку в 1,7b$. Но есть шанс заработать в долгосрочной перспективе.

Сравнение биотехнологичский сектор часть 2 https://t.me/usamarke1/1468

Компании, занимающиеся секвенированием генов:

Illumina - крупнейший производитель оборудования, используемого для секвенирования генов. Медицинские компании используют его для генетического скрининга пациентов для определения подходящего лечения.
Новейшая система Illumina, NovaSeq, снизила стоимость секвенирования генов до 1000 $. В будущем компания ожидает, что затраты упадут до 100$ за услугу, что позволит большему количеству людей обращаться к продуктам севенирования. Уже сейчас было установлено более 13 000 систем в исследовательских лабораториях. Бизнес очень эффективен, валовая маржа составляет 78%, маржинальность 26,5%, более 25% выручки направляется на исследования и разработки новых лекарств.

💪На данный момент компания является лидером на рынке, с более 70% долей, что позволит существенно увеличить выручку, за счет эффекта масштаба. К 2027 году рынок секвенирования вырастет до 31,1b$ (сегодня 17b$). Кроме того, выкупает Grail. Она фокусируется на разработке жидких биопсий, анализов крови, которые идентифицируют фрагменты ДНК, отколовшиеся от опухолей, для выявления рака. Это существо улучшит конкурентное преимущество Illumina.

2️⃣ Разработчики лекарств

Аналитики оценивают, что в 2020 году существует около 700 генных методов лечения, которые проходят более 1800 клинических исследований. Из них 500 находятся на средней и поздней фазе испытаний. Но наиболее интересным вариантом сейчас является Bluebird bio, биотехнологическая компания, у которой есть ряд генных терапий, приближающихся к финишу. FDA отказала регистрировать bb1111, что очень негативно отразилось на котировках, торгуются чуть выше мартовского обвала. Но все не так плохо, у Bluebird bio есть три других перспективных препарата.

📍 Ide-cel клеточная терапия против рака, которая может стать новым вариантом для пациентов с рецидивирующей множественной миеломой (опухоль). Лечение ide-cel уменьшало опухоли у 73% пациентов, получавших целевую дозу. Заявка была одобрена в сентябре 2020 года, датой принятия решения назначена на 27 марта 2021 года.

📍 eli-cel может быть одобрена для лечения редкого и смертельного генетического заболевания, называемого церебральной адренолейкодистрофией (CALD). Примерно один из 17000 новорожденных страдает адренолейкодистрофией, наследственным заболеванием, которое вызывает накопление жирных кислот в головном и спинном мозге. Накопленные кислоты начинают повреждать нервные клетки, что вызывает летальный исход. В ходе исследования 87% пациентов с CALD, получавших eli-cel, были живы и не имели серьезных функциональных нарушений в течение 24 месяцев после получения однократного введения. Европейское агентство по лекарственным средствам приняло заявку на Eli-cel в октябре 2020 года, что позволит компании закончить 2021 год с двумя лекарствами (Ide-cel для лечения рака и CALD). В середине 2021 года Bluebird рассчитывает направить в FDA заявку на eli-cel.

📍 bb1111 – хотя ему и отказали в регистрации, компания планирует подать повторную заявку в середине 2021 года. Лекарство, использующееся для лечения серповидно-клеточной анемии. Bluebird по-прежнему опережает потенциальных конкурентов. Адресный рынок 100 000 американцев.

Геномика разбор эмитентов часть 1 https://t.me/usamarke1/1424

Компании, занимающиеся секвенированием генов

По оценкам Illumina, до настоящего времени, генетически секвенировано менее 0,1% видов, 0,02% людей и 1% человеческих вариантов генов. По мере падения цен на секвенирование генов разработчики лекарств могут использовать его для создания еще более персонализированной медицины, а люди смогут использовать его для более глубокого понимания себя через свой генетический профиль.

1️⃣ Thermo Fisher вошла в подсегмент секвенирования генов, купив в 2014 году Life Technologies за 13,6 b$. Сегодня этот бизнес отражен в сегменте медико-биологических наук. Компания не разглашает, сколько именно ее секвенсоры вносят в выручку, но доход от биологических наук увеличился на 101% до 3,4b$ в последнем квартале, что составляет 40% от общего объема продаж. Операционная маржа сегмента увеличилась до 54,9% по сравнению с 34,5% в 2019 году.

Thermo Fisher запустила свою систему секвенирования генов нового поколения Ion GeneStudio S5 Series, в 2018 году. Аналитики предполагают, что это позволило захватить большую часть 25-30% доли рынка, которая не принадлежит Illumina. В ближайшем будущем стоит ожидать, что эмитент раскроет информацию о своем подразделении и, если положительные ожидания подтвердятся котировки пойдут наверх.

📌 Разработчики лекарств

2️⃣ Gilead Sciences вписался в перспективную отрасль. В 2017 году была приобретена Kite Pharma за 11,9 b$ с лекарством Yescarta. Препарат одобрен FDA для использования у пациентов с некоторыми трудноизлечимыми формами рака крови. Kymriah получила одобрение после успешных исследований, показавших, что у 72% пациентов были достигнуты требуемые результаты, в том числе 52% полностью излечились. Продажи Yescarta в 4 квартале 2018 года составили 81 m$, сегодня 147m$.
Несмотря на перспективный сегмент, мы негативно оцениваем перспективы эмитента относительно отрасли. Выручка снижается, долговая нагрузка высокая, а препараты из сегмента традиционной медицины менее перспективные нежели у аналогов из сектора.

3️⃣ Bristol-Myers Squibb 20 ноября приобрел отличную компанию Celgene. Несмотря на потенциал традиционных препаратов, программа генной терапии также имеет большое будущее. Компания приобрела Juno Therapeutics за 9 b$ в 2018 году. Препарат CAR-T используется для лечения тех же видов рака, которыми занимается Gilead (Yescarta) и Novartis (Kymriah). Celgene имеет лицензионные права на два CAR-Ts - bb2121 и bb21217 - разработанные Bluebird bio для использования при множественной миеломе, раке костного мозга (разбирали в прошлом посте). Это качественное дополнение уже имеющейся базы препаратов. Сегодня в разработке находится более 50 препаратов. Аналитики прогнозируют что рост продаж к 2025 году будет увеличиваться на 20% ежегодно

Геномика разбор эмитентов часть 2 https://t.me/usamarke1/1500

Данные Sarepta $SRPT подтверждают потенциал платформы PPMO, говорит William Blair

УПРАВЛЕНИЕ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ ДАНИИ ЗАЯВЛЯЕТ, ЧТО СТРАНА ДОЛЖНА ИСКЛЮЧИТЬ ПРИВИВКИ JOHNSON & JOHNSON $JNJ ОТ COVID-19 ИЗ СВОЕЙ ПРОГРАММЫ ВАКЦИНАЦИИ

Я считаю, что надо брать не меньше десятка компаний на равную сумму отдавая себе отчет что часть из них в любой момент превратится в ноль, а остальные вырастут в разы.

Вот у меня из сегодняшних новостей есть srpt Sarepta Therapeutics, Inc.

Брал ее по 69,00

* Сегодня положительно оценили ее платформу и она тут же выросла, но бывает и наоборот.

* У ней в разработке 43 молекулы. По генной терапии она лидер 27 молекул, по рнк 14 молекул.
По генному редактированию 2 молекулы.

У ней прогнозируют резкий рост доходности к 2025-му году что приведет к росту котировок до 200 долларов.

---
Все мои посты не рекомендации, каждый решает сам. Я просто делюсь собранной информацией.

а ZGNX?

ZGNX Zogenix, Inc.

Из того что я нашел в открытом доступе:
Нижний правый график, консенсус-прогноз продаж на 2022-й год вырастет до 260млн/год с текущих 13 млн/$. Что подразумевает что price/sales будет равна 4 при аналогичных по сектору равных 12. Т.е. потенциал роста в три раза.

Прогноз продаж нижний правый график.
https://money.cnn.com/quote/forecast/forecast.h...

Кроме того, на третьей фазе еще одно лекарство, т.е. могут одобрить (или не одобрить) в любой момент. Если одобрят - то это дополнительные денежные потоки.

Вот стадии разработки их лекарств:
https://www.zogenix.com/pipeline/

У меня, к сожалению нет доступа к более долгосрочным прогнозам по денежным потокам, надо рыть чтобы понять потенциал.

А в целом, может ли еще упасть? Легко. Биотеки тем хороши и плохи одновременно, что это вопрос веры и своеобразная лотерея. От любого чиха могут упасть в пол и вырасти в небеса. Потому "на всю котлету" в них не влезешь, а надо 10-20-30 лотерейных билетов покупать на равную сумму, а когда цена удваивается-утраивается - половину продавать, а остальное держать.

Кроме того сейчас все биотехи в стадии коррекции, потому если не купили, лучше подождать. Если купили - ждать новостей, которые появляются очень неожиданно.

ps По хорошему, для оценки, желательно найти консенсус прогноз по продажам до 2030-го года.

Кроме того посмотреть что с долгами и разводнением акционерного капитала.

А также посмотреть консенсус прогнозы по продажам одобренного и того лекарства что на третьей фазе. То, что на третьей фазе, может быть таким, что там таблеточка 1 млн долларов может стоить, а оплачивает бюджет США. Это не редкое явление.

---
Все мои посты не рекомендации, каждый решает сам. Я просто делюсь собранной информацией.

acad ACADIA Pharmaceuticals Inc. препараты для лечения психозов

* Данные на 3-е мая 2021.

* Market Cap 3.25B

* Sales 441.80M

* Gross Margin 95.30%

* Short Float 5.05%

* Pipeline 6 молекул. Ждет одобрения трех молекул в течении 2021-го года.

- Nuplazid (pimavanserin) По препарату компания не имеет конкурентов.
Препарат Nuplazid - единственное одобренное FDA средство для лечения галлюцинаций и бреда, связанных с психозом при болезни Паркинсона (PDP).
Адресный рынок 300 000 человек или 2,5b$, длина патентного права до 2028 года.Пока что у компании один одобренный препарат, однако еще три находятся на стадии разработки


- Pimavanserin - на его основе делают две молекулы с одним названием.

1-я) Прошло 3-ю фазу клинических испытаний для лечения
психоза, связанного с деменцией, в процессе регистрации.

* Вроде бы (не точно) получило название Harmony – лечение психоза, связанного с деменцией.
Весной 2021 года FDA должно дать окончательное решение по одобрению препарата.
Адресный рынок 1,2 миллиона человек, может добавить 2,5b$


2-я) на 3-й фазе клинических испытаний лекарство направлена на лечение симптомов шизофрении, это не лекарство от него, а препарат для снижения симптомов. Пока что не известен адресный рынок.


- Trofinetide на 3-й фазе клинических испытаний лекарство предназначено
для лечения синдрома Ретта (Неврологическое заболевание).
Адресный рынок довольно маленький 20 000 - 40 000 человек, но
препарат получил «Fast Track» на одобрении.
Чаще всего такие препараты очень дорогие, но это мы узнаем в 2021 году.

- ACP-044 в 1-й фазе лекарство для лечения острых и хронических болей.

- ACP-319 в 1-й фазе лекарство для лечения шизофрении.

* Дивиденды не платит.

* Инфа по бумаге очень разнится. По официальным заявлениям ФДА и самой Акадии претензий к безопасности препарата нет - по заявлениям в каких то статьях есть разговоры о том, что препарат вызывает смерть у больных. Но препарат применяется на финальных стадиях болезни которая и так и так приводит к смерти и не существует другого препарата, который мог бы помочь от бреда и галлюцинаций на финальной стадии.

При попытках применять старые успокоительные результаты были печальными и приводили к ухудшению состояния больных.

Пару лет назад хотели выкупить Акадию и вот, возможно пришло время и организовали пресс на компанию. Компания за свой препарат, не имеющий аналогов уже получила премию за "Прорывную медицину" .

Препарат при самом тяжком случае деменции с 66% случаев бреда и галлюцинаций у пациентов эфективен в 100% случаев.

Что хотят доказать: Юристы сосредоточены на потерях инвесторов и доказывают, что Acadia ввела инвесторов в заблуждение, скрывая риски проверки, связанные с FDA, для sNDA» Вообще на западе можно падать в суд на что угодно, к примеру можно засудить компанию котороя делает микроволновую печь и не написала в руководство пользования что нельзя в ней сушить домашних животных.

* Есть шансы что осенью цена вернется на $40+

---
Все мои посты не рекомендации, каждый решает сам. Я просто делюсь собранной информацией.

Биотехи - хорошая тема. Привлекают перспективы, инновации и планов громадье, а отпугивает то, что исследования могут и не привести к результату. Или выйдет продукт или будет создана технология, которая будет более прорывной и безопасной. Пример. Есть три компании, которые стояли у истоков создания Crisp технологий. Это Crisper, Editas, intellia. И вот сегодня увидела заголовок -
УЧЕНЫЕ РАЗРАБОТАЛИ АЛЬТЕРНАТИВУ ТЕХНОЛОГИИ CRISPR.
Ученые из США создали уникальную альтернативу направленному редактированию генов. Как выяснилось, рекомбинирование ретронов, генетических элементов у бактерий — менее токсичный инструмент редактирования генов.

Новый способ редактирования генов был создан научными специалистами из Гарвардского института. Он назван «рекомбинирование ретронов», так как в нем использованы сегменты бактериальной ДНК, которые способны создавать фрагменты одноцепочечной ДНК.

Новый инструмент дает возможность ученым проводить миллионы генетических экспериментов одновременно. Еще одна его особенность заключается в том, что он позволяет редактировать геном без повреждения родной ДНК.

Источник: https://runews24.ru/science/05/05/2021/923981fe...
Новости онлайн: http://runews24.ru/

Ждем новую биотех-компанию - звездочку?))

Справка.

На данный момент на бирже торгуется три компании работающие над созданием платформ для генного редактирования. Очень приблизительно чтобы понять, это аналог Apple store или Google Play для лекарств, в который будут встраиваются разработки, множества мелких компаний разработчиков лекарств, которые будут платить роялти владельцам платформ. Та компания которая станет лидером, может превратиться в новый Google и соответственно может вырасти в цене.

Сейчас такие разработки ведут:

(crsp) CRISPR Therapeutics AG

(edit) Editas Medicine, Inc.

(ntla) Intellia Therapeutics, Inc.

Все три компании - глубоко убыточные стартапы, цена которых может в любой момент превратиться в ноль.

Кроме того стоит упомянуть компании, которые поставляют им оборудование для генного редактирования.

Безусловным лидером является компания. Контролирует 75% рынка.
(ilmn) Illumina, Inc. производит оборудование на котором работают CRISPR, Editas и Intellia
Она входит в топ самых рентабельных компаний в секторе биотехнологий.

У Илюмины существует единственный возможный конкурент, с более продвинутой технологией, которого она пыталась купить, но ей не позволили регулирующие органы, это:

(pacb) Pacific Biosciences of California, Inc.

Компания глубоко убыточная. Кроме того на конференс колле в начале мая 2021 они сказали о замедлении продаж оборудования, после чего акции пошли корректироваться.

Из рисков, Илюмина может напрячься и сократить технологический разрыв.

---
Все мои посты не рекомендации, каждый решает сам. Я просто делюсь собранной информацией.

Новости компаний.

5 мая 2021

(srpt) Sarepta Therapeutics, Inc. ПОЛУЧИЛА ОДОБРЕНИЕ FDA И ЗАПУСТИЛ СВОЮ 3-Ю РНК-ТЕРАПИЮ ДЛЯ ДЮШЕННА. ПЕРВЫЙ ПАЦИЕНТ БЫЛ ПРОЛЕЧЕН В ТЕЧЕНИЕ ПЕРВОЙ НЕДЕЛИ ПОСЛЕ УТВЕРЖДЕНИЯ.

https://stocktwits.ru/%e2%9c%85-sarepta-srpt-po...

5 мая 2021

(mrk) Merck & Co., Inc.

Keytruda Merck (MRK) одобрена для лечения рака желудка

👍 FDA дало разрешение sBLA Merck для Keytruda (пембролизумаб) в качестве первой линии лечения рака желудка.

👆 Более конкретно, одобрение в сочетании с герцептином (трастузумаб) и химиотерапией для лечения первой линии пациентов с местнораспространенной нерезектабельной или метастатической HER2-положительной аденокарциномой желудка или гастроэзофагеального перехода.
https://stocktwits.ru/%f0%9f%92%8a-keytruda-mer...

Чтобы оценить эту новость:
В pipeline-e (в НИОКР) у нее 8 или 9 молекул на базе кейтруда. На 1-й квартал 2021 кейтруда уже давала 15 ярдов.

Аналитики прогнозируют еще на +10ярдов выручка может вырасти до 2025-го года.

---
Все мои посты не рекомендации, каждый решает сам. Я просто делюсь собранной информацией.